Objective: To evaluate clinical efficacy, safety and tolerability of long-term inhaled iloprost treatment in the daily practice for the management of pulmonary arterial hypertension (PAH).
Methods: A total of 115 patients with PAH on inhaled iloprost treatment were included. New York Heart Association (NYHA) functional class, brain natriuretic peptide (BNP) and N-terminal pro–B-type natriuretic peptide (NT-proBNP) levels, and 6-minute walk distance (6MWD) were recorded at baseline and at 3rd to 24th month visits. Safety and tolerability of iloprost treatment were also evaluated during follow-up, as were the survival, clinical worsening, and the related risk factors.
Results: The treatment was associated with an increase in the percentage NYHA functional class II (from 0.0% at enrolment to 36.2% at 24th month visit) patients but no significant difference was noted in 6MWD values. Clinical worsening was observed in 63.5% patients, while survival rate was 69.6%. NT-proBNP levels were significantly higher in non-survivors than in survivors (p=0.042). Cox regression analysis revealed the association of female sex [odds ratio (OR)=0.318; 95% confidence interval (CI), 0.128-0.792; p=0.014] and scleroderma-related PAH (OR=0.347; 95% CI, 0.140-0.860; p=0.022) with significantly lower risk (3.14 fold and 2.88 fold, respectively) of mortality.
Conclusion: Our findings indicate favorable efficacy, safety, and tolerability of long-term iloprost treatment in the management of PAH, whereas improved NYHA functional class was not accompanied with a significant change in 6MWD values. Patient age was a risk factor for clinical worsening, while female sex, scleroderma subtype, and lower NT-proBNP levels were associated with significantly lower mortality risk.

Amaç: Bu çalışma, uzun-süreli inhale iloprost tedavisinin rutin günlük pratikte pulmoner arteriyel hipertansiyonun (PAH) yönetiminde klinik etkililik, güvenlik ve tolerabilite açısından değerlendirilmesi amacıyla tasarlandı.
Yöntem: Bu gözlemsel çalışmaya inhale iloprost tedavisi altındaki toplam 115 PAH hastası dahil edildi. NYHA fonksiyon sınıflaması, iloprost tedavisi, beyin natriüretik peptid (BNP) ve N-terminal Pro BNP düzeyleri, 6-dakika yürüme mesafesi (6DYM) başlangıç vizitinde ve 3-24. aylar arasındaki takip vizitlerinde kaydedildi. İloprost tedavisinin güvenlik ve tolerabilite verilerinin yanı sıra, sağkalım klinik kötüleşme ve ilişkili risk faktörleri takip sırasında değerlendirildi.
Bulgular: Takip sırasında, fonksiyonel kapasitesi NHYA sınıf II olan hastaların yüzdesinde artış (başlangıçta %0 iken, 24. ay vizitinde %36,2) olduğu tespit edildi. Takip vizitlerinde 6DYM değerlerinde vizitler-arası veya başlangıca göre anlamlı bir değişim gözlenmedi. Klinik kötüleşme hastaların %63,5’ inde gözlenirken, sağ-kalım süresi 43 ay ve sağ-kalım oranı %69,6 olarak gerçekleşti. NT-proBNP düzeylerinin ölen hastalarda sağ-kalan hastalara göre medyan (min-mak) 1291(24-10848) ve 622 (14-5778), p=0.042) anlamlı şekilde daha yüksek olduğu saptandı. Cox regresyon analizine göre, kadın cinsiyet (OR=0.318; %95 GA: 0.128-0.792; p=0.014) ve skleroderma-ilişkili PAH (OR=0.347; %95 GA: 0.140-0.860; p=0.022) anlamlı şekilde daha düşük (sırasıyla 3.14 ve 2.88 kat) mortalite riski ile ilişkili bulundu.
Sonuç: Sonuç olarak, bulgularımız uzun-süreli iloprost tedavisinin tekli veya kombinasyon tedavisi olarak PAH hastalarında iyi düzeyde etkililik, güvenlik ve tolerabiliteye sahip olduğunu, ancak fonksiyonel kapasite NHYA sınıfında gözlenen gelişmeye 6DYM verilerinde önemli bir değişimin eşlik etmediğini göstermiştir. Bulgularımız PAH hastalarında hasta yaşının klinik kötüleşme için bir risk faktörü olduğuna, kadın cinsiyeti, skleoderma alt tipi ve düşük NT-proBNP düzeylerinin ise anlamlı şekilde daha düşük mortalite riski ile ilişkili olduğuna işaret etmektedir.